Реплагал

Назва	Реплагал
Форма випуску	Концентрат для розчину для інфузій.
Склад	діюча речовина: agalsidase alfa; 1 мл концентрату для розчину для інфузій містить 1 мг агалсидази альфа; 1 флакон зі 3,5 мл концентрату містить 3,5 мг агалсидази альфа; допоміжні речовини: натрію фосфат однозаміщений, моногідрат; полісорбат 20; натрію хлорид; натрію гідроксид; вода для ін’єкцій.
Фармакотерапевтична група	Препарати для лікування захворювань травного тракту і порушень обміну речовин. Ферменти. Код АТХ A16A B03.
Показання для застосування	Тривала ензимна замісна терапія пацієнтів із підтвердженим діагнозом хвороби Фабрі (дефіцит α-галактозидази).
Фармакологічні властивості	Фармакодинаміка. Хвороба Фабрі − це порушення зберігання глікосфінголіпідів, викликане недостатньою активністю лізосомального ферменту α-галактозидази А, що призводить до накопичення глоботріаосилкераміду (Gb3, або GL-3, також відомий як тригексозид кераміду (СТР)), глікосфінголіпідний субстрат ферменту Агалсидаза альфа каталізує гідроліз Gb3, відколюючи термінальний залишок галактози із молекули. Показано, що лікування ферментом зменшує кумуляцію Gb3 у багатьох типах клітин, включаючи ендотеліальні та паренхімальні клітини. Агалсидазу альфа отримують на клітинній лінії людини для забезпечення людського профілю глікозилювання, що може впливати на захоплення рецепторами манозо-6-фосфату на поверхні таргетних клітин. Вибір дози 0,2 мг/кг (у вигляді інфузії протягом 40 хвилин) для реєстраційних клінічних досліджень був обґрунтований можливістю тимчасового забезпечення здатності рецепторів манозо-6-фосфату засвоювати агалсидазу альфа у печінці та дав змогу розподілити фермент в тканинах інших органів. Отримані дані показують, що для досягнення фармакодинамічної відповіді необхідна доза щонайменше 0,1 мг/кг.
Протипоказання	Гіперчутливість до діючої речовини або до будь-якої допоміжної речовини.
Побічні реакції	Найпоширенішими встановленими побічними реакціями були реакції, пов’язані з інфузією, що виникали у 13,7% дорослих пацієнтів у клінічних випробуваннях. Більшість небажаних ефектів були слабкими до помірних. Про побічні реакції повідомлялося у 177 пацієнтів, які брали участь у клінічних випробуваннях, включаючи 21 пацієнта із анамнезом термінальної стадії ниркової хвороби, 24 педіатричних пацієнтів (віком від 7 до 17 років) та 17 пацієнтів жіночої статі, а також відомо із постмаркетингових спонтанних повідомлень. Інформацію представлено за класами систем органів та частотою (найпоширеніші ≥1/10; поширені ≥1/100 до ˂1/10; не поширені ≥1/1000 до ˂1/100). Побічні реакції, частота яких невідома (не можна встановити за доступними даними), стосуються постмаркетингових спонтанних повідомлень. У кожній групі за частотою, небажані ефекти представлено у порядку зменшення серйозності. Виникнення явища тільки в одного пацієнта визначається як непоширене, враховуючи кількість пролікованих пацієнтів. У одного пацієнта могли виникати декілька побічних реакцій. З боку імунної системи: нечасто – анафілактична реакція, реакції гіперчутливості. З боку нервової системи: дуже часто – головний біль; часто – запаморочення, дисгевзія, нейропатичний біль, тремор, гіперсомнія, гіпестезія, парестезія; нечасто – паросмія. З боку серцевої системи: часто – тахікардія, пришвидшене серцебиття; невідомо – серцева аритмія (фібриляція передсердя, шлуночкові екстрасистоли, тахіаритмія), ішемія, серцева недостатність. З боку судинної системи: часто – припливи, гіпертензія; невідомо – гіпотензія. З боку травної системи: дуже часто – нудота; часто – діарея, блювання, черевний біль/ дискомфорт. З боку шкіри та підшкірної тканини: часто – акне, еритема, свербіж, висип, сітчаста мармуровість; нечасто – ангіоневротичний набряк, кропив’янка; невідомо – гіпергідроз. З боку кістково-м’язової системи та сполучних тканин: часто – м’язово-скелетний дискомфорт, міалгія, біль у спині, біль у кінцівках, периферичний набряк, артралгія, розпухання суглобів; нечасто – відчуття важкості. Загальні порушення та реакції у місці введення: дуже часто – озноб, гіпертермія, біль та дискомфорт, втомлюваність; часто – підвищена втомлюваність, відчуття жару, відчуття холоду, астенія, біль у грудях, закладення у грудях, грипоподібна хвороба, висип у місці ін’єкції, дискомфорт. З боку дихальної системи: часто – кашель, хрипкість, закладене горло, задишка, назофарингіт, фарингіт, підсилені виділення з горла, ринорея; нечасто – зменшення насичення киснем. Порушення слуху: часто – шум у вухах, сильний шум у вухах. Порушення зору: часто – знижений рефлекс рогівки, підвищене сльозовиділення. Порушення метаболізму та травлення: часто – периферичний набряк. Опис окремих побічних реакцій Реакції, пов’язані з інфузією, про які повідомляли при постмаркетингових спостереженнях можуть включати серцеві явища, такі як серцева аритмія (фібриляція передсердя, шлуночкові екстрасистоли, тахіаритмія), ішемія міокарда та серцева недостатність у пацієнтів із хворобою Фабрі з ураженням серця. Найпоширеніші реакції, обумовлені інфузією, були слабкими та включали лихоманку, гіпертермію, припливи, головний біль, нудоту, задишку, тремор та кропив’янку. До симптомів, пов’язаних з інфузією, можуть також належати запаморочення, гіпергідроз, гіпотензія, кашель, блювання та втомлюваність. Повідомляли про підвищену чутливість, включаючи анафілаксію. Пацієнти із нирковою хворобою Побічні реакції, про які повідомляли у пацієнтів із кінцевою стадією ниркової хвороби в анамнезі, були подібні таким у загальній популяції пацієнтів. Діти Побічні реакції, про які повідомляли у педіатричній популяції (діти та підлітки), були в цілому, подібні таким у дорослій популяції пацієнтів. Однак частіше виникали реакції, пов’язані з інфузією (гіпертермія, задишка, біль у грудях) та підсилення болю.
Категорія відпуску	За рецептом.
Умови зберігання	Зберігати в оригінальній упаковці у холодильнику (при температурі 2 - 8 °С). Зберігати у недоступному для дітей місці. З точки зору мікробіології розведений препарат підлягає негайному застосуванню. Якщо препарат не був застосований негайно, строки та умови зберігання приготованого препарату до його застосування є відповідальністю користувача і не можуть перевищувати 24 годин при температурі від 2 до 8 °С.
№ РП	UA/15890/01/01
Виробник	Шайєр Фармасьютікалз Ірландія Лімітед.

Повна інформація про лікарський засіб міститься в інструкції для медичного застосування

Інформація для медичних та фармацевтичних працівників для публікації в спеціалізованих виданнях, що призначені для медичних закладів та лікарів, а також для розповсюдження на семінарах, конференціях, симпозіумах з медичної тематики
Повідомити про небажане явище, або про скаргу на якість лікарського засобу Ви можете до TOB «Такеда Україна» за тел. (044) 390-09-09» Email: [email protected]

C-ANPROM/UA/REP/0008