Nieuwe hormoontherapie beschikbaar voor hypoparathyreoïdie-patiënten

Recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (rhPTH 1-84, het geneesmiddel)^[i] is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie, wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met standaardtherapie alleen. Hypoparathyreoïdie is een zeldzame endocriene aandoening, waarbij de eigen productie van parathyreoïd hormoon (PTH) abnormaal laag of helemaal afwezig is.

Algemeen directeur van Takeda Nederland, Aarnoud Overkamp: “Wij zijn verheugd dat hypoparathyreoïdie-patiënten in Nederland toegang krijgen tot deze aanvullende behandeling. Gezien de hoge medische nood is samen met de autoriteiten en andere belanghebbenden hard gewerkt om zo snel mogelijk een overeenkomst te sluiten. De snelheid waarmee dit gerealiseerd is, onderstreept de inzet van alle belanghebbenden voor deze specifieke patiëntengroep.”

Patiënten die onvoldoende onder controle zijn met standaardtherapie, kunnen ernstige bijwerkingen ervaren, zoals (ernstige) spierkrampen of spasmen en cognitieve gebreken. Bij acute hypocalciëmie kunnen symptomen als epileptische aanvallen of hartritmestoornissen optreden, die kunnen leiden tot ziekenhuisopnames of bezoeken aan de spoedeisende hulp. Dit kan de kwaliteit van leven van deze patiënten aantasten. Patiënten met hypoparathyreoïdie die standaard worden behandeld met actieve vitamine D en calciumsupplementen lopen ook het risico op calcificaties in met name nieren, hersenen en ooglens. De meest frequente bijwerkingen^[ii] bij patiënten die met het geneesmiddel werden behandeld, waren hypercalciëmie, hypocalciëmie en de daarmee gepaard gaande klinische manifestaties waaronder hoofdpijn, diarree, braken, paresthesie, hypo-esthesie en hypercalciurie. In klinisch onderzoek waren deze reacties doorgaans van lichte tot matige ernst en van voorbijgaande aard en werden behandeld met aanpassingen van de dosis van het geneesmiddel, calcium en/of actief vitamine D.

Over de voorwaardelijke toegangsprocedure

VWS introduceerde in oktober 2019 een nieuwe voorwaardelijke toelating voor weesgeneesmiddelen, ‘conditionals’ en ‘exceptionals’. Dit nieuwe beleid biedt patiënten met een ernstige, vaak zeldzame ziekten waarvoor nog geen goede behandeling is, de mogelijkheid via voorwaardelijke toelating -op basis van aanvullend onderzoek- gecontroleerde toegang te krijgen tot nieuwe, veelbelovende medicijnen. Hiermee wordt een belangrijke bijdrage geleverd aan het continue streven van de overheid naar een bevordering van doelmatige inzet van het geneesmiddel.

De belanghebbende partijen zijn de patiëntenorganisatie Schildklier Organisatie Nederland (SON), de beroepsorganisatie Netwerk voor Bot en Calcium/Fosfaataandoeningen (BoNe) van de Nederlandse Vereniging voor Endocrinologie (NVE), Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en Takeda Nederland. Zij hebben eind 2019 een gezamenlijk dossier ingediend bij het Zorginstituut. Het Zorginstituut heeft in december 2020^[iv] en oktober 2021^[v] een positief advies uitgebracht aan de minister voor Medische Zorg. Het definitieve besluit van staatssecretaris Paul Blokhuis is mede gebaseerd op het convenant en het financiële arrangement dat tussen belanghebbenden is gesloten. Het besluit wordt 1 november van kracht en loopt tot eind 2024, waarna de minister een definitief besluit dient te nemen op basis van een advies van het Zorginstituut.

Over Takeda Nederland

Takeda is een wereldwijd, op waarden gebaseerd, R&D-gedreven biofarmaceutisch bedrijf. Ons hoofdkantoor staat in Japan. Wij zetten ons sinds 1781 in voor het ontdekken en leveren van levensveranderende behandelingen om patiënten te genezen of hun kwaliteit van leven te verbeteren. Daarbij laten we ons leiden door onze toewijding aan patiënten, onze mensen en de planeet. In Nederland zijn we actief sinds de jaren ‘50. Takeda richt zijn R&D-inspanningen op vier therapeutische gebieden: oncologie-hematologie, zeldzame genetische ziekten, neurowetenschappen en gastro-enterologie (GI). We doen ook gerichte R&D-investeringen in van plasma afgeleide therapieën en vaccins (www.takeda.nl).

^[i] Zie ook: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/natpar-epar-product-information_nl.pdf (laatste raadpleging 13 oktober 2021).

^[ii] Zie ook https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/natpar-epar-product-information_nl.pdf (laatste raadpleging 13 oktober 2021).

^[iii] Zie ook: https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/verslag/2020/11/23/verslag-van-de-vergadering-van-de-wetenschappelijke-adviesraad-war-over-recombinant-humaan-parathyreoid-hormoon-1-84-natpar (laatste raadpleging 13 oktober 2021).

^[iv] Zie ook: https://www.zorginstituutnederland.nl/binaries/zinl/documenten/adviezen/2020/12/21/advies-over-kandidaat-voorwaardelijke-toelating-natpar/Advies+potenti%C3%ABle+kandidaat+voor+VT+rhPTH+%28Natpar%29.pdf (laatste raadpleging: 13 oktober 2021).

^[v] Zie ook: https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2021/10/06/vervolgadvies-over-voorwaardelijke-toelating-van-recombinant-humaan-parathyreoid-hormoon-1-84-natpar (laatste raadpleging: 15 oktober 2021).

C-ANPROM/NL/GEN/0065 October 2021