一次性免疫性血小板減少症を対象としたベスト・イン・クラス候補の抗CD38モノクローナル抗体mezagitamab（TAK-079）の臨床第2相試験で得られた良好なトップライン結果について

2024年3月13日

治験実施計画書で規定した中間解析で安全性および有効性に関する良好な結果が示される。mezagitamabの安全性および忍容性は概ね良好
一次性免疫性血小板減少症の患者さんを対象とした国際共同臨床第3相試験は2024年度に開始予定
後期開発パイプラインはさらに充実し、2024年度には新たに5つの候補物質が臨床第3相試験を開始予定

当社は、2024年3月13日（米国時間）、持続性もしくは慢性の一次性免疫性血小板減少症（特発性血小板減少性紫斑病；ITP）の患者さんを対象とした mezagitamab（TAK-079）の安全性、忍容性および有効性を評価する臨床第2相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験の良好なトップライン結果が得られましたのでお知らせいたします。mezagitamabは、CD38発現細胞（形質芽細胞、形質細胞、ナチュラルキラー細胞を含む）に高い親和性を有する完全ヒト免疫グロブリンIgG1モノクローナル抗体（mAb）であり、CD38発現細胞を減少させます。

TAK-079-1004試験（NCT04278924）は臨床第2相試験であり、慢性（発症後1年以上）もしくは持続性（発症後3～12カ月）の一次性ITPの患者さんに対し、mezagitamabの3つの用量を週1回、8週間にわたり皮下投与し、プラセボと比較しました。現在も継続中の臨床第2相試験の中間解析では、安全性および有効性で良好な結果が示されました。mezagitamabの安全性および忍容性は、3つの用量すべてにおいて概ね良好でした。mezagitamabで検討したすべての用量において血小板反応が認められた人数の割合はプラセボよりも高い結果となりました。血小板数の増加は用量依存的であり、検討した最高用量で最大の血小板反応が認められました。mezagitamabの投与を受けた患者さんは、本剤投与後、速やかに血小板反応が認められ、投与期間終了後も持続しました。

これらの良好な結果を踏まえ、世界各地の医薬品規制当局と協議した後に、当社はITPを対象としたmezagitamab の国際共同臨床第3相試験を2024年度に開始する予定です。mezagitamabがITPを対象とした臨床第3相試験を開始した場合、当社が2024年度に臨床第3相試験を開始する候補物質は、乾癬および乾癬性関節炎の治療薬のTAK-279、ナルコレプシータイプ1の治療薬のTAK-861、レノックス・ガストー症候群およびドラベ症候群の治療薬のsoticlestat、α1アンチトリプシン欠乏症による肝疾患の治療薬のfazirsiranとあわせて5つとなります。

ITPは、IgGが介在する希少な自己免疫疾患で、出血防止や止血を担う血液細胞である血小板（および／または巨核球）に対する自己抗体の発現によって引き起こされる疾患です。ITPは、血小板の加速的な破壊（血小板産生障害の有無にかかわらず）を特徴とし、その結果、血小板数が減少し、出血のリスクが高まり、衰弱（疲労や生活の質（QOL）の低下など）をきたし、重症の患者さんでは生命が脅かされる場合もあります。ITPを適応とした新薬の承認を取得するには、持続的に血小板数を50,000/μL以上に維持する必要があります。ITP患者さんの約20%は、第一選択薬および第二選択薬による治療を受けても血小板数が50,000/μL以上に達しないため、患者さんへの負担が大きいことから、忍容性の高い治療薬に対するアンメットニーズが残っています^1,2 。

当社の消化器系・炎症性領域ユニットヘッドのChinwe Ukomaduは、「今回得られた臨床第2相試験の結果は、mezagitamabが疾患を修飾する作用機序を有し、ITP患者さんに寛解をもたらす可能性を示しています。ITPの患者さんによっては、従来の治療薬が無効であったり、十分な効果が得られなかったりなど、大きなアンメットニーズが残っています。また、従来の治療薬で効果が得られても、副作用に苦しんだり、治療中に症状が再燃したりする患者さんもいます。今後、臨床第3相試験を開始し、臨床第2相試験のデータは医学学会で発表する予定です」と述べています。

mezagitamabによる治療は、速やかに且つ持続的な血小板反応を発現し、血小板数を正常な機能が得られるレベルまで速やかに回復させることが期待できます。mezagitamabは、米国食品医薬品局（FDA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）指定を取得し、本プログラムはファストトラック（優先審査）の対象とされています。

今回得られた臨床第2相試験の結果は、2024年3月期（2023年度）通期の連結業績予想に影響を及ぼすものではありません。

武田薬品について

武田薬品工業株式会社（TSE：4502/NYSE:TAK）は、世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献することを目指しています。消化器系・炎症性疾患、希少疾患、血漿分画製剤、オンコロジー（がん）、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、ワクチンといった主要な疾患領域および事業分野において、革新的な医薬品の創出に向けて取り組んでいます。パートナーとともに、強固かつ多様なパイプラインを構築することで新たな治療選択肢をお届けし、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。武田薬品は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。2世紀以上にわたり形作られてきた価値観に基づき、社会における存在意義（パーパス）を果たすため、約80の国と地域で活動しています。詳細については、https://www.takeda.com/jp/をご覧ください。

重要な注意事項

本注意事項において、「ニュースリリース」とは、本ニュースリリースに関して武田薬品工業株式会社（以下、「武田薬品」）によって説明又は配布された本書類並びに一切の口頭のプレゼンテーション、質疑応答及び書面又は口頭の資料を意味します。本ニュースリリース（それに関する口頭の説明及び質疑応答を含みます）は、いかなる法域においても、いかなる有価証券の購入、取得、申込み、交換、売却その他の処分の提案、案内若しくは勧誘又はいかなる投票若しくは承認の勧誘のいずれの一部を構成、表明又は形成するものではなく、またこれを行うことを意図しておりません。本ニュースリリースにより株式又は有価証券の募集を公に行うものではありません。米国 1933 年証券法の登録又は登録免除の要件に基づいて行うものを除き、米国において有価証券の募集は行われません。本ニュースリリースは、（投資、取得、処分その他の取引の検討のためではなく）情報提供のみを目的として受領者により使用されるという条件の下で（受領者に対して提供される追加情報と共に）提供されております。当該制限を遵守しなかった場合には、適用のある証券法違反となる可能性があります。

武田薬品が直接的に、又は間接的に投資している会社は別々の会社になります。本ニュースリリースにおいて、「武田薬品」という用語は、武田薬品及びその子会社全般を参照するものとして便宜上使われていることがあり得ます。同様に、「当社（we、us及びour）」という用語は、子会社全般又はそこで勤務する者を参照していることもあり得ます。これらの用語は、特定の会社を明らかにすることが有益な目的を与えない場合に用いられることもあり得ます。

将来に関する見通し情報

本ニュースリリース及び本ニュースリリースに関して配布された資料には、武田薬品の見積もり、予測、目標及び計画を含む武田薬品の将来の事業、将来のポジション及び業績に関する将来見通し情報、理念又は見解が含まれています。将来見通し情報は、「目標にする（targets）」、「計画する（plans）」、「信じる（believes）」、「望む（hopes）」、「継続する（continues）」、「期待する（expects）」、「めざす（aims）」、「意図する（intends）」、「確実にする（ensures）」、「だろう（will）」、「かもしれない（may）」、「すべきであろう（should）」、「であろう（would）」、「かもしれない（could）」、「予想される（anticipates）」、「見込む（estimates）」、「予想する（projects）」などの用語若しくは同様の表現又はそれらの否定表現を含むことが多いですが、それに限られるものではありません。これら将来見通し情報は、多くの重要な要因に関する前提に基づいており、実際の結果は、将来見通し情報において明示又は暗示された将来の結果とは大きく異なる可能性があります。その重要な要因には、日本及び米国の一般的な経済条件を含む武田薬品のグローバルな事業を取り巻く経済状況、競合製品の出現と開発、世界的な医療制度改革を含む関連法規の変更、臨床的成功及び規制当局による判断とその時期の不確実性を含む新製品開発に内在する困難、新製品及び既存製品の商業的成功の不確実性、製造における困難又は遅延、金利及び為替の変動、市場で販売された製品又は候補製品の安全性又は有効性に関するクレーム又は懸念、新規コロナウイルス・パンデミックのような健康危機が、武田薬品が事業を行う国の政府を含む武田薬品とその顧客及び供給業者又は武田薬品の事業の他の側面に及ぼす影響、買収対象企業とのPMI（買収後の統合活動）の時期及び影響、武田薬品の事業にとっての非中核資産を売却する能力及びかかる資産売却のタイミング、当社による省エネルギーへの取り組み及び将来の再生可能エネルギー又は低炭素エネルギー技術の発展による当社の温室効果ガス排出量の削減の程度、武田薬品のウェブサイト（https://www.takeda.com/jp/investors/sec-filings/）又はwww.sec.govにおいて閲覧可能な米国証券取引委員会に提出したForm 20-Fによる最新の年次報告書並びに武田薬品の他の報告書において特定されたその他の要因が含まれます。武田薬品は、法律や証券取引所の規則により要請される場合を除き、本ニュースリリースに含まれる、又は武田薬品が提示するいかなる将来見通し情報を更新する義務を負うものではありません。過去の実績は将来の経営結果の指針とはならず、また、本ニュースリリースにおける武田薬品の経営結果及び情報は武田薬品の将来の経営結果を示すものではなく、また、その予測、予想、保証又は見積もりではありません。

医療情報

本ニュースリリースには、製品に関する情報が含まれておりますが、それらの製品は、すべての国で発売されているものではなく、また国によって異なる商標、効能、用量等で販売されている場合もあります。ここに記載されている情報は、開発品を含むいかなる医療用医薬品を勧誘、宣伝又は広告するものではありません。

参考文献

Provan D, Donald A, et al. Blood Advances. 2019;26;3(22):3780-3817.
Rodeghiero F. International Journal of Hematology. 2023;117:316–33.