高リスク骨髄異形成症候群（HR-MDS）に対するpevonedistatのFDAによるBreakthrough Therapy指定について

- 臨床第2相試験の成績に基づく指定で、HR-MDS治療薬に対する高いニーズを示す
- Pevonedistatは、HR-MDSに対する10年以上ぶりの新規治療オプションとなる可能性

当社は、このたび、当社が開発中のpevonedistatについて、高リスク骨髄異形成症候群（HR-MDS）に対して米国食品医薬品局（FDA）よりBreakthrough Therapyの指定を受けましたのでお知らせします。ファースト・イン・クラスのNEDD8活性化酵素（NAE）阻害剤であるpevonedistatは、HR-MDSに対する10年以上ぶりの新規治療となる可能性があり、これまで脱メチル化薬（HMA）単独療法に限定されていた治療オプションの拡大につながります。現在でも、HR-MDS患者さんの治療には課題が残っています。

FDAによるBreakthrough Therapy指定は、重篤もしくは致命的な疾患の治療薬候補の開発と審査を促進するために行われます。この指定を受けた薬剤は、予備的な臨床成績として臨床的に重要な1つ以上のエンドポイントについて、既存の治療法からの実質的な改善が示唆されています。

詳細については、グローバルサイトから英文プレスリリースをご覧下さい。

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