国際科学会議におけるライソゾーム病に関する新たな発表について
国際科学会議におけるライソゾーム病に関する新たな発表について
− 当社の希少疾患への取り組みを示す12件のプレゼンテーションには３件のライソゾーム病が含まれる
当社は、このたび、2019年2月4日から8日までフロリダ州オーランドで開催される第15回WORLDSymposium年次総会で、11件のポスタープレゼンテーションと1件のオーラルプレゼンテーションを含む12件の発表を行いますのでお知らせします。プレゼンテーションは、ハンター症候群（ムコ多糖症II型あるいはＭＰＳ IIと言われている）、I型ゴーシェ病、ファブリー病および異染性白質ジストロフィー（MLD）を含むライソゾーム病（LSD）に関する研究開発データで構成されています。
詳細については英文プレスリリースをご参照ください。
【発表演題】（発表日時は現地時間）
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オーラルプレゼンテーション： |
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日時：2019年2月6日（水）15:45～ |
会場：ET Regency Ballroom U | |
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Intrathecally administered recombinant human arylsulfatase A in patients with late-infantile metachromatic leukodystrophy: Phase 2b clinical trial design | ||
ポスタープレゼンテーション：
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日時：2019年2月5日（火）16:30～18:30 |
会場：ET Regency Ballroom R |
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#210 Clinical characteristics of patients with neuronopathic and non-neuronopathic Mucopolysaccharidosis type II: Data from the Hunter Outcome Survey (HOS) | |
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#101 Gaucher disease (GD)-specific patient-reported outcome (PRO) measures for clinical monitoring and for clinical trials | |
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#209 Long-term analysis of velaglucerase alfa-treated patients with Gaucher disease who entered the Gaucher Outcome Survey real-life registry (GOS) | |
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日時：2019年2月6日（水）16:30～18:30 |
会場：ET Regency Ballroom R |
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#246 Characteristics of patients with Mucopolysaccharidosis type II who have received a bone marrow transplant: data from the Hunter Outcome Survey (HOS) | |
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#245 Evaluation of the long-term treatment effects of idursulfase using statistical modelling: Data from the Hunter Outcome Survey (HOS) | |
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#244 Neurodevelopmental status and adaptive behaviour of pediatric patients with Hunter syndrome: A longitudinal observational study | |
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#387 Analysis of cognitive ability and adaptive behaviour assessment tools used in an observational study of patients with Hunter syndrome | |
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#316 Study to determine predictive potential of an algorithm for earlier diagnosis of Gaucher disease: Retrospective biobank study utilizing real-world data available in Finland | |
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#LB-34 A charitable access program for underserved lysosomal disease patients worldwide | |
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#LB-53 Renoprotective effect of agalsidase alfa: 12-year follow-up of male Fabry patients | |
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#LB-20 Classification of genetic variants in patients with Fabry disease enrolled in the Fabry Outcome Survey (FOS) | |
以上