武田薬品工業株式会社
当社は、本日、遺伝子組換えブタ血液凝固第VIII 因子「オビザー🄬静注用500」（スソクトコグ アルファ（遺伝子組換え）、以下「オビザー」）について、「後天性血友病A患者における出血抑制」を効能又は効果1として発売しましたのでお知らせします。後天性血友病A （Acquired Hemophilia A、以下、「AHA」）は、正常な第VIII 因子遺伝子を有する患者さんに凝血促進作用の機能的欠損を引き起こす、ヒト血液凝固第VIII 因子（hFVIII）に対するインヒビター（自己抗体）の出現に起因する、まれな出血性疾患です。
オビザーは、主にAHAの日本人18歳以上の患者さん5例を対象とした国内臨床第2/3 相試験（NCT04580407）およびAHAの非日本人18歳以上の患者さんを対象とした海外臨床第2/3相試験（NCT01968655）から得られた有効性および安全性のエビデンスに基づいて2023年6月30日に厚生労働省に製造販売承認申請を行い、2024年3月26日に製造販売承認を取得しました
当社のジャパン ファーマ ビジネス ユニット希少疾患事業部長である濱村 美砂子は「重篤な出血症状を呈し、生命予後が良好とは言えない難治性の出血性疾患であるAHAの患者さんにオビザーをお届けできることを心よりうれしく思います。オビザーが一人でも多くの患者さんに新しい治療選択肢として貢献できるよう尽力してまいります」と述べています。
AHA は、正常な第VIII 因子遺伝子を有する患者さんに凝血促進作用の機能的欠損を引き起こす、ヒト血液凝固第VIII 因子に対するインヒビター（自己抗体）の出現に起因する、まれな出血性疾患です。臨床症状は重度であることが多く、解剖学的に多様で、死亡率は28%に達します2。多くの場合、自然発生的に又は軽微な外傷を契機に出血します。AHA 患者さんの多くは高齢で、そのほとんどに出血エピソードの治療を困難にする重大な基礎疾患が認められます。
オビザーは、グリコシル化されたB ドメイン欠損遺伝子組換えブタ血液凝固第VIII 因子で、AHA の成人患者さんにおける出血エピソードのオンデマンド治療薬及びコントロール薬として、2014 年10 月23 日に米国で世界最初の製造販売承認を取得しました。2023 年11月現在、オビザーは内因性第VIII 因子 に対する自己抗体が出現したAHA の成人患者さんにおける出血エピソードの治療薬として、米国、カナダ、EU、英国、プエルトリコ、オーストラリア、スイスおよびコロンビアなど、30 以上の国と地域で承認されています。
日本におけるオビザーの製品概要
| 販売名 | オビザー静注用500 |
| 一般名 | スソクトコグ アルファ（遺伝子組換え） |
| 効能又は効果 | 後天性血友病A 患者における出血抑制 |
| 用法及び用量 | 本剤を添付の日本薬局方注射用水1mLで溶解し、緩徐に静脈内に注射する。 18歳以上の患者には、初回投与量は体重1kg当たり200単位とする。その後は、出血の程度に応じて、血液凝固第Ⅷ因子活性や患者の状態を確認しながら投与量と投与頻度を調節する。 |
| 薬価 | 500単位1瓶（溶解液付） 268,509円 |
武田薬品工業株式会社（TSE:4502/NYSE:TAK）は、世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献することを目指しています。消化器系・炎症性疾患、希少疾患、血漿分画製剤、オンコロジー（がん）、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、ワクチンといった主要な疾患領域および事業分野において、革新的な医薬品の創出に向けて取り組んでいます。パートナーとともに、強固かつ多様なパイプラインを構築することで新たな治療選択肢をお届けし、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。武田薬品は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。2世紀以上にわたり形作られてきた価値観に基づき、社会における存在意義（パーパス）を果たすため、約80の国と地域で活動しています。
詳細については、https://www.takeda.com/jp/をご覧ください。
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