武田薬品工業株式会社
－ 先天性プロテインC欠乏症に起因する静脈血栓塞栓症、電撃性紫斑病の治療および血栓形成傾向の抑制を効能又は効果として厚生労働省から製造販売承認を取得
－ 先天性プロテインC欠乏症の患者さんに新しい治療選択肢を提供
当社は、本日、「セプーロチン®静注用1000単位」（乾燥濃縮人プロテインC、以下「セプーロチン」）について、先天性プロテインC欠乏症に起因する静脈血栓塞栓症、電撃性紫斑病の治療および血栓形成傾向の抑制を効能又は効果として厚生労働省から製造販売承認を取得しましたのでお知らせします。
本承認は、主に日本人の4～27歳の先天性プロテインC欠乏症患者さん5例を対象とした国内臨床第1/2相試験（NCT04984889）および非日本人の先天性プロテインC欠乏症患者さんを対象とした2つの海外臨床第2/3相試験（IMAG-098試験、400101試験）に基づくものです。国内臨床第1/2相試験は薬物動態試験パートおよび継続試験パートから構成されます。継続試験パートにおいて、セプーロチンは、電撃性紫斑病エピソードに対しての急性期投与（4例/8件）および短期補充投与（1例/1件）において有効性を示しました1。副作用は、薬物動態試験パートで5例中1例（20.0%）に発熱が認められ、継続試験パートでは認められませんでした1。
当社PDT R&D Japan リージョナルヘッドの廣田直美は「世界40カ国以上で販売されているセプーロチンが日本で承認されたことをうれしく思います。先天性プロテインC欠乏症は重篤な場合、生涯にわたり後遺症を残したり、亡くなってしまうこともある疾患です。先天性であることから新生児期から乳幼児期に診断し早期に治療することが重要になります。セプーロチンを新たな治療選択肢として提供し、先天性プロテインC欠乏症の患者さんに貢献できることを誇りに思っています」と述べています。
先天性プロテインC欠乏症は、肝臓で産生されて血液凝固を抑制する働きがあるプロテインCが先天的に欠乏していることにより血液凝固亢進状態となり、ときに致死的な血栓症を発症します。特に新生児から乳幼児では、脳梗塞、脳静脈洞血栓症などの重篤な頭蓋内病変がしばしば生じ、さらには電撃性紫斑病や硝子体出血などの重篤な症状を急速に発症し、生涯にわたり重篤な後遺症を残すことが多い疾患です。
セプーロチンは、ヒト血漿を分画して精製し、ウイルスの除去および不活化処理を施した静脈内注射用の乾燥濃縮人プロテインC製剤です。有効成分であるプロテインCは、内因性プロテインCと同様に、血管内皮細胞表面のトロンビン／トロンボモジュリン複合体によって活性化プロテインCに変換されることで抗凝固作用を発揮します。そのため、セプーロチンは、先天性プロテインC欠乏症患者の静脈血栓塞栓症および電撃性紫斑病の治療、並びに血栓形成傾向の抑制に有用と考えられます。海外では、重度先天性プロテインC欠乏症の治療薬として、欧州では2001年7月、米国では2007年3月に製造販売承認を取得しており、2023年10月時点で、世界40カ国以上で販売されています。
日本におけるセプーロチンの製品概要
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販売名 |
セプーロチン静注用1000単位 |
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一般名 |
乾燥濃縮人プロテインC |
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効能又は効果 |
先天性プロテインC欠乏症に起因する次の疾患の治療及び血栓形成傾向の抑制
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用法及び用量 |
本剤を添付の注射用水全量で溶解し、緩徐に静脈内に投与する。
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武田薬品工業株式会社（TSE:4502/NYSE:TAK）は、世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献することを目指しています。消化器系・炎症性疾患、希少疾患、血漿分画製剤、オンコロジー（がん）、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、ワクチンといった主要な疾患領域および事業分野において、革新的な医薬品の創出に向けて取り組んでいます。パートナーとともに、強固かつ多様なパイプラインを構築することで新たな治療選択肢をお届けし、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。武田薬品は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。2世紀以上にわたり形作られてきた価値観に基づき、社会における存在意義（パーパス）を果たすため、約80の国と地域で活動しています。
詳細については、https://www.takeda.com/jp/をご覧ください。
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