武田薬品工業株式会社
－「後天性血友病A 患者における出血抑制」を予定効能・効果として厚生労働省に対し製造販売承認申請
当社は、本日、遺伝子組換えブタ血液凝固第VIII 因子「スソクトコグ アルファ（遺伝子組換え）」（開発コード：TAK-672 、以下、「スソクトコグ アルファ」）について、「後天性血友病A （Acquired Hemophilia A、以下、「AHA」）患者における出血抑制」を予定される効能・効果として厚生労働省に対し製造販売承認申請を行いましたのでお知らせします。AHAは、正常な第VIII 因子遺伝子を有する患者さんに凝血促進作用の機能的欠損を引き起こす、ヒト血液凝固第VIII 因子（hFVIII）に対するインヒビター（自己抗体）の出現に起因する、まれな出血性疾患です。
今回の製造販売承認申請は、主にAHAの日本人成人患者さんを対象とした国内臨床第2/3 相試験（NCT04580407）およびAHAの非日本人成人患者さんを対象とした海外臨床第2/3相試験（NCT01968655）に基づくものです。これらの試験において、スソクトコグ アルファはAHAの治療薬として有効性と安全性が評価されました。
当社R&D Japanリージョンヘッドの梶井 靖は「後天性血友病Aは重篤な出血症状を呈し、生命予後は良好とは言えない難治性の出血性疾患で、治療選択肢が限られており、臨床上大きなアンメットニーズがある疾患です。スソクトコグ アルファを新たな治療選択肢として、日本の患者さんに少しでも早くお届けできる日を心待ちにしています」と述べています。
AHA は、正常な第VIII 因子遺伝子を有する患者に凝血促進作用の機能的欠損を引き起こす、ヒト血液凝固第VIII 因子に対するインヒビター（自己抗体）の出現に起因する、まれな出血性疾患です。臨床症状は重度であることが多く、解剖学的に多様で、死亡率は28%に達します1。多くの場合、自然発生的に又は軽微な外傷を契機に出血します。AHA 患者の多くは高齢で、そのほとんどに出血エピソードの治療を困難にする重大な基礎疾患が認められます。現在、日本でAHA の出血エピソードに対する治療（出血抑制）の効能・効果が承認されている薬剤は、バイパス製剤の3 剤のみで、治療薬の選択肢は限られています。
スソクトコグ アルファは、グリコシル化されたB ドメイン欠損遺伝子組換えブタ血液凝固第VIII 因子です。スソクトコグ アルファは、AHA の成人患者における出血エピソードのオンデマンド治療薬及びコントロール薬として、2014 年10 月23 日に米国で世界最初の製造販売承認を取得しました（販売名「OBIZUR®」）。2022 年11月現在、スソクトコグ アルファは内因性第VIII 因子 に対する自己抗体が出現したAHA の成人患者における出血エピソードの治療薬として、米国、カナダ、EU、英国、プエルトリコ、オーストラリア、スイスおよびコロンビアなど、30 以上の国と地域で承認されています。
武田薬品工業株式会社（TSE: 4502/NYSE: TAK） は、世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献することを目指しています。消化器系・炎症性疾患、希少疾患、血漿分画製剤、オンコロジー（がん）、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、ワクチンといった主要な疾患領域および事業分野において、革新的な医薬品の創出に向けて取り組んでいます。パートナーとともに、強固かつ多様なパイプラインを構築することで新たな治療選択肢をお届けし、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。武田薬品は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。2世紀以上にわたり形作られてきた価値観に基づき、社会における存在意義（パーパス）を果たすため、約80の国と地域で活動しています。 詳細については https://www.takeda.com/jp/をご覧ください。
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