武田薬品工業株式会社
－ 先天性血栓性血小板減少性紫斑病を予定効能又は効果として厚生労働省に対し製造販売承認申請
－ ADAMTS-13（遺伝子組換え） は血栓性血小板減少性紫斑病治療のための初の遺伝子組換え製剤
当社は、8月16日、ADAMTS-13（遺伝子組換え）（開発コード：TAK-755）について、先天性血栓性血小板減少性紫斑病（congenital thrombotic thrombocytopenic purpura以下「cTTP」）を予定される効能又は効果として厚生労働省に対し製造販売承認申請を行いましたのでお知らせします。
血栓性血小板減少性紫斑病（以下「TTP」）は、フォン・ヴィレブランド因子（VWF）による血小板の接着および凝集に関連した、致死的かつまれな血栓性微小血管症の一種であり、難病に指定されています。TTPは、先天性TTP（cTTP）と後天性（免疫性）TTP、（Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura 以下「iTTP」）に大別されます。ADAMTS-13（遺伝子組換え） は、TTPを対象とした初めての遺伝子組換えADAMTS13製剤であり、cTTP治療薬として製造販売承認申請を行いました。またiTTP治療薬としても全世界で開発を進めています。
このたびの製造販売承認申請は、主に cTTPの患者さん（日本人5名を含む）を対象としたグローバル臨床第3相試験である281102試験（NCT03393975）および臨床第3b相継続試験であるTAK-755-3002試験（NCT04683003）の中間解析結果に基づくものです。これらの試験において、ADAMTS-13（遺伝子組換え）はｃTTPの治療薬として有効性および安全性が評価されました。
cTTPは、フォン・ヴィレブランド因子（VWF）切断プロテイナーゼであるADAMTS13の欠乏により生じる希少な慢性かつ消耗性の血液凝固障害である血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）のサブタイプです1、2。ADAMTS13の欠乏により血液中に超巨大VWFマルチマーが蓄積します。 超巨大VWFマルチマーが蓄積すると、コントロール不能な血小板の凝集および粘着が生じます3。これは体内の微小血管に異常な凝固を生じさせる可能性があり、溶血性貧血と血小板低値（血小板減少症）などの症状を呈します。国内のcTTP患者数は110～160人と推定されていますが4、奈良県立医科大学輸血部が集積している血栓性微小血管症レジストリには2021年時点でADAMTS13活性が10%未満でTTPと診断される症例が725例登録されており、うち69例がcTTP です5。
cTTPは急性症状と慢性症状の両方を有し（脳卒中と心血管疾患を含む）、大きな疾病負荷と関連します。ADAMTS13の欠乏状態に起因する進行中の広範な臓器障害などの深刻な併存疾患のため、一般集団と比較した患者さんのQOLは大幅に低下し生存期間は短縮します6、7、8。cTTPの治療薬として承認された薬剤はなく、急性症状の治療又は予防には新鮮凍結血漿が汎用されています9。
ADAMTS-13（遺伝子組換え）は、開発中の初めてかつ唯一の遺伝子組換えADAMTS13製剤です。欠損または欠乏したADAMTS13酵素を補充することによって、標準治療を改善し、TTP患者さんのアンメットメディカルニーズに応える新しい治療選択肢として期待されています9。
なお、ADAMTS-13（遺伝子組換え）は米国食品医薬品局（FDA）より先天性、後天性、特発性および続発性を含むTTPの治療（ODA-08-2622）と予防（ODA-08-2652）に対して、欧州医薬品庁（EMA）よりTTPの治療（EU/3/08/588）に対して、また厚生労働省よりTTPに対して希少疾病用医薬品指定（ODD）を受けています。遺伝性（先天性）ADAMTS13欠乏症の患者さんにおけるTTPの急性症状の治療、予防および定期予防に対してFDAよりADAMTS-13（遺伝子組換え）のファスト・トラック指定（FTD）も受けています。
武田薬品工業株式会社（TSE:4502/NYSE:TAK）
は、世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献することを目指しています。消化器系・炎症性疾患、希少疾患、血漿分画製剤、オンコロジー（がん）、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、ワクチンといった主要な疾患領域および事業分野において、革新的な医薬品の創出に向けて取り組んでいます。パートナーとともに、強固かつ多様なパイプラインを構築することで新たな治療選択肢をお届けし、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。武田薬品は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。2世紀以上にわたり形作られてきた価値観に基づき、社会における存在意義（パーパス）を果たすため、約80の国と地域で活動しています。
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