So selten und so wichtig!

Der „Rare Disease Day“ am 29. Februar rückt die Situation der Menschen ins Rampenlicht, die von seltenen Erkrankungen betroffen sind. Der Wiener Takeda-Standort produziert Arzneimittel für die Betroffenen und setzt sich umfassend für die Verbesserung ihrer Situation ein.

Seltene Erkrankungen sind gar nicht so selten. Zwar sind von jeder einzelnen von ihnen nur sehr wenige Menschen betroffen – gemäß EU-Definition spricht man dann von einer seltenen Erkrankung, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Einwohner:innen der Staatengemeinschaft daran leiden. Betrachtet man diese Gruppe von Krankheiten jedoch gemeinsam, zeigt sich ein anderes Bild: Die Non-Profit-Organisation Global Genes rechnet vor, dass weltweit rund 400 Millionen Personen, also etwa fünf Prozent der Weltbevölkerung an einer seltenen Erkrankung leiden – also mehr als an Krebs und AIDS zusammen.

Für Menschen mit seltenen Erkrankungen ist häufig keine adäquate Therapie verfügbar. Zielgerichtete Forschung und Produktion im industriellen Maßstab ermöglichen jedoch zahlreiche Fortschritte.

Der Welttag der Seltenen Erkrankungen am 29. Februar (selbst ein seltenes Datum) soll für die besonderen Bedürfnisse dieser Menschen sensibilisieren. Weil die Fallzahlen klein sind, stehen häufig keine optimalen Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung, viele Patient:innen sind derzeit unterversorgt. Und selbst wenn Therapien zugänglich sind, werden diese aufgrund der Komplexität der Umstände meist im Krankenhaus angewandt, was die

Lebenssituation der Patient:innen beeinträchtigt. An konkreten Beispielen lassen sich diese Zusammenhänge gut aufzeigen. Primäre Immundefekte (PID) sind eine Gruppe von mehr als 600 seltenen und chronischen Erkrankungen, bei denen das Immunsystem nicht ausreichend oder gar nicht funktioniert. In Österreich leben etwa 900 Personen mit einer solchen Diagnose, wobei die Dunkelziffer noch höher liegen dürfte. Aufgrund des angeborenen Defekts reagiert das Immunsystem von Betroffenen nur eingeschränkt auf Infektionen und kann diese nicht effektiv bekämpfen. Was vielen Formen angeborener Immunschwäche gemeinsam ist, ist ein Mangel an Antikörpern vom Typ Immunglobulin G (abgekürzt IgG). Im gesunden Organismus spielen diese eine wesentliche Rolle bei der sekundären Immunantwort, mit der die körpereigene Abwehr auf erneuten Kontakt mit schon bekannten „Angreifern“ reagiert. Behandelt man eine:n PID—Patient:in mit Immunglobulinen aus dem Blutplasma gesunder Menschen, können die fehlenden Antikörper für eine gewisse Zeit ersetzt werden. Eine solche Therapie kann einen Immundefekt zwar nicht heilen, aber sie stärkt das Immunsystem, senkt das Infektionsrisiko und kann die Lebenserwartung erhöhen.

Produktion und Forschung in Wien

Der Wiener Takeda-Standort hat eine mehr als 70 Jahre lange Geschichte mit Arzneimitteln für Menschen mit Seltenen Erkrankungen. Schon damals wurde begonnen, lebensrettende Produkte aus Blutplasma zu gewinnen, um beispielsweise Patient:innen mit Blutgerinnungsstörungen und primären Immundefekten zu helfen. „Wir produzieren in Wien eine Vielzahl von Medikamenten, um die Lebensqualität der Betroffenen nachhaltig zu verbessern“, erklärt Maria Löflund, Leiterin der Takeda Produktionsstandorte in Wien und Vorstandsmitglied von Takeda in Österreich. Alle Schritte der Herstellung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen sind dabei am Standort angesiedelt, was die Versorgungssicherheit erhöht. „In Notfällen ist das Wiener Team in der Lage, sogenannte Life Saving Shipments innerhalb kürzester Zeit in die ganze Welt durchzuführen, die Patient:innen das Leben retten können“, so Löflund. Dabei sei es wichtig den groß-industriellen Maßstab des Agierens zu sehen, wie Löflund betont: „Wir produzieren hier in Wien nicht nur für die Versorgung der österreichischen Patient:innen, sondern exportieren auch in über hundert Länder.“ Betroffene werden auch über die medikamentöse Therapie hinaus in ihren Bedürfnissen unterstützt – beispielsweise, wenn in manchen Fällen die Behandlung zu Hause statt im Krankenhaus ermöglicht werden kann. Um mitzuhelfen, bisher ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken, investiert Takeda in Forschung und Entwicklung, wo Verbesserungen des Versorgungsstandards erforderlich sind. Diese wissenschaftliche Arbeit findet auch in Österreich statt, und zwar sowohl im Bereich der Biologika als auch bei der Weiterentwicklung von plasmabasierten Therapien. „Bereits bei der Entwicklung neuer Arzneimittel berücksichtigt Takeda wesentliche Lebensaspekte von Menschen mit Seltenen Erkrankungen“, sagt Manfred Rieger, Standortleiter des Forschungs und Entwicklungsbereiches von Takeda in Österreich.

Chemiereport, Februar 2024

Rückfragehinweis

Takeda

Astrid Kindler, MA

Head of Austria Communications

Global Manufacturing & Supply and Global Quality

Email: [email protected]

Tel. 01 20100 0